Почему открытие лекарств на основе малых молекул набирает обороты
Благодаря инновационным инструментам и методам в медицинской химии сейчас настало захватывающее время для создания новых лекарств.
По данным Drug Discovery and Development, в прошлом году продажи 10 самых продаваемых лекарств были разделены в соотношении 40:60 между небольшими молекулами и более крупными и сложными биологическими препаратами. Но эти цифры искажаются огромной стоимостью некоторых биологических блокбастеров. По данным исследования Medicine in Drug Discovery (2021 г., DOI: 10.1016/j.medidd.2020.100075), в глобальном масштабе около 90% всех продаваемых лекарств представляют собой небольшие молекулы.
Не так давно казалось, что эти низкомолекулярные препараты выходят из моды. Достижения в области биотехнологий позволили фармацевтическим компаниям экономически эффективно создавать ряд биологических препаратов, таких как крупные пептиды, рекомбинантные белки, моноклональные антитела, конъюгаты антитело-лекарственное средство, фьюжн-белки и вакцины.
Но органические соединения с низкой молекулярной массой — молекулы, которые можно вводить перорально и проходить через клеточные мембраны, достигая внутриклеточных мишеней, — уже более 100 лет являются основой фармацевтической промышленности.
И вместо того, чтобы исчезнуть, они продолжают оставаться важной частью терапевтического арсенала отрасли. За последние 10 лет или около того достижения в области технологий, синтетической методологии и биофармацевтических исследований открыли больше возможностей для инновационных и креативных низкомолекулярных лекарств.
